輝瑞B型血友病基因療法取得突破 效果比肩350萬美元同類療法
(資料圖片僅供參考)
財聯社12月30日訊（編輯 夏軍雄）當地時間周四（12月29日），美國制藥商輝瑞公司表示，其用于治療B型血友病的實驗性基因療法在后期研究中達到了主要目標。
血友病是一種罕見的遺傳性疾病，大部分患者是男性。根據政府數據，美國每10萬男性中有12例A型血友病，而B型血友病的出現概率為每10萬男性中有3.7例。
血友病阻礙了人體制造一種叫做IX因子的凝血蛋白的能力。輝瑞公司的Fidanacogene Elaparvovec療法旨在幫助患者在一次性治療后自行產生IX因子，而按照現有的常規療法，患者需要終生定期注射血漿或者凝血因子蛋白制劑。
輝瑞表示，Fidanacogene Elaparvovec療法與標準的凝血因子替代療法一樣有效甚至更好。與標準治療相比，該藥物將接受治療的患者的年出血率降低了71%，需要治療的出血率降低了78%。
據悉，輝瑞試驗中的7名患者共發生了14起嚴重不良事件，其中2起被評估為與治療有關。
憑借積極的試驗結果，輝瑞的療法有望與CSL Behring AG的基因療法Hemgenix競爭，后者今年11月獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準。
Hemgenix以AAV5為載體，將IX凝血因子傳遞至肝臟中的目標細胞，使得肝臟能夠持續制造IX凝血因子蛋白。
根據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達IX凝血因子，使得年平均出血率下降54%。接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。然而，這種療法價格高昂，成本接近350萬美元，是目前全球最貴藥物。
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